【環球網報道 記者 姚倩】6月3日，業內首個AI驅動藥物研發的臨牀概念驗證成果發表於《自然·醫學》。英矽智能及其合著者共同發佈了TNIK抑制劑Rentosertib（ISM001-055）IIa期臨牀試驗的安全性和有效性數據。ISM001-055 IIa期臨牀試驗中國牽頭研究者、中國醫學科學院北京協和醫院主任醫師徐作軍教授接受了環球網記者採訪，針對這項適應症爲特發性肺纖維化（IPF）的新藥的最新臨牀研究結果，他表示人工智能爲醫藥創新發展注入了新動能，提升了行業研發效率，併爲新藥研發背後的數據支撐提供了很好的基礎。

AI藥物研發的“Deepseek時刻”正在來臨。傳統藥物研發往往依賴於對疾病發病機制的深入理解，通過基礎研究發現特定通路，再經過動物實驗驗證藥物效果，這一過程耗時長、成本高且成功率有限。徐作軍教授指出，新藥物採用了AI技術進行數據分析和分子設計，實現了藥物研發模式的重大創新。

“AI技術通過海量數據的深度挖掘與分析，能夠迅速找到潛在的藥物靶點，並設計出理想的分子結構。”徐作軍教授介紹道，“這種研發方式不僅大大縮短了研發週期，還顯著降低了研發成本，爲藥物研發領域帶來了新的活力。”

特發性肺纖維化作爲一種難以治療的疾病，其發病機制複雜，涉及免疫調節、細胞凋亡、氧化應激等多個方面。且特發性肺纖維化是一種慢性、進行性肺纖維化疾病，以肺功能進行性、不可逆性下降爲特徵，影響全球約500萬人，預後較差，中位生存期僅爲3至4年。目前的治療方法包括抗纖維化藥物等，可以減緩疾病進展但無法停止或逆轉疾病進程，因此迫切需要更有效的改善疾病的治療方法。

徐作軍教授表示，傳統研發方式往往難以全面覆蓋這些複雜的機制，而AI技術則能夠通過知識圖譜等，將各種學說和機制交叉分析，找到影響多個通路的關鍵點。“AI技術的引入，使得我們能夠更全面地理解IPF的發病機制，並設計出能夠同時作用於多個通路的藥物。”徐作軍教授強調，“這種多管齊下的治療方式，有望爲IPF患者帶來更有效的治療方案。”

在此次發表的一項IIa期臨牀試驗中，AI賦能發現的藥物Rentosertib達到主要研究終點，即具有可控的安全性和耐受性。更令人鼓舞的是，以用力肺活量（FVC）這一評價IPF患者肺功能的金標準來看，治療組患者的肺功能出現了逆轉的傾向，而對照組則持續下降。這一結果提示，該新藥可能具有逆轉肺功能的作用，儘管目前樣本量較小且觀察時間較短，但已足夠引起業界的廣泛關注。此外，作爲一項探索性研究，試驗中的生物標誌物分析結果與臨牀結果相呼應，進一步支持了Rentosertib的抗纖維化和抗炎作用。

“如果這款新藥最終被證實有效，那麼對於IPF患者來說無疑是一個福音。”徐作軍教授表示，“它不僅能夠提供新的治療選擇，還可能逆轉肺功能下降的趨勢，從而改善患者的生活質量。此外，考慮到該藥物在前期研發過程中融入了AI技術，相較於傳統研發模式，其成本更低。因此，該藥物上市後的定價，可能會使更多患者受益。”

英矽智能副總裁、亞太區對外合作負責人王珏博士透露了靶點發現的背後故事。據她介紹，英矽智能在2019年的時候，利用自有AI的靶點發現平臺PandaOmics，針對病人和健康人的組學數據進行靶點的發現，找到靶點、及其影響的信號通路和疾病之間的關係，發現了一個此前從未與纖維化建立聯繫的新穎靶點TNIK，而當前在IIa期臨牀階段完成初步概念驗證的Rentosertib唯一針對該靶點的在研項目，具有全球首創（first-in-class）潛力。

徐作軍教授認爲，AI製藥的優勢不僅體現在效率和成本上，更在於其能夠提供更廣域的視角，挖掘出傳統研發方式難以發現的潛在藥物靶點和治療策略。隨着AI技術的不斷髮展和完善，其在藥物研發領域的應用前景將更加廣闊。