2月26日，由北京愛力重症肌無力罕見病關愛中心主辦、楊森中國捐助的2023重症肌無力國際公益論壇在線上召開，全網約84萬人次觀看。本次論壇邀請了國際國內相關領域知名專家，圍繞後疫情時代重症肌無力的診療與管理等議題進行了深入探討，《紅皮書：2022中國重症肌無力患者健康報告》也於當日發佈。

本次論壇主題是“力量不罕見”，全程通過新浪健康、醫學界、愛力雲鹿學院平臺直播。

論壇開始前，全場默哀，悼念2022年12月去世的中國神經內科泰斗許賢豪教授，以及幾年來去世的重症肌無力患者。

論壇在重症肌無力患者羣體和志願者演唱錄製的MV《讓世界充滿愛》中拉開帷幕。香港中文大學賽馬會公共衛生及基層醫療學院項目主管龍天偉主持論壇。

中國罕見病聯盟執行理事長李林康對論壇的召開表示祝賀。李林康表示，全民健康是中國式現代化的應有之義和重要標誌，實現全民健康的路上，罕見病患者一個也不能少。“要讓罕見病患者有藥可用，用得起藥。”

國家醫保局醫藥服務管理司原司長熊先軍表示，在黨和政府的領導下，經過社會各界的努力，包括重症肌無力在內的各類罕見病患者關愛工作取得了長足進步。“下一步，還需要完善各項保障制度，爲罕見病患者保駕護航。”

病痛挑戰基金會祕書長王奕鷗，楊森中國副總裁王玉，復旦大學附屬華山醫院神經內科主任醫師、博士生導師趙重波，北京愛力重症肌無力罕見病關愛中心創始人、主任清昭，中國紅十字基金會副祕書長郭陽，強生楊森製藥研發中心全球產品研發負責人孫宏先後致辭。與會嘉賓指出，隨着近年來國家醫療保障制度不斷完善，越來越多的重症肌無力藥品被納入醫保藥品目錄，也使得越來越多的重症肌無力患者看到了“病有所醫、醫有所藥，藥有所保”的希望，但是這一羣體在診斷、治療、康復等方面依然面臨挑戰。

《2022中國重症肌無力患者健康報告》發佈

由中國紅十字基金會發起、北京愛力重症肌無力罕見病關愛中心出品的《紅皮書：2022中國重症肌無力患者健康報告》（以下簡稱：報告）正式發佈。報告通過深度訪談的形式，首次發佈了我國重症肌無力患者病患旅程。

重症肌無力（MG）是一種由神經肌肉接頭傳遞障礙導致的自身免疫性疾病，症狀包括眼瞼下垂、複視、四肢無力、吞嚥困難、言語不清等，當病情嚴重時，患者需要用呼吸機輔助呼吸，甚至引發“重症肌無力危象”而危及生命。重症肌無力任何人都可能後天突然患上，中青年女性是高發人羣，往往潛伏於人的亞健康狀態期。

北京愛力重症肌無力罕見病關愛中心副主任、中級社工師王麗萍介紹，作爲中國首個由重症肌無力患者發起創辦的深度服務重症肌無力患者的社會組織，北京愛力重症肌無力罕見病關愛中心於2014年發佈首份《中國重症肌無力患者生存報告》以來，今年已經是第6次發佈中國重症肌無力患者報告。報告從病患旅程、醫療負擔、社會支持與未滿足需求等方面呈現了重症肌無力患者的生存現狀，以期能推進公衆對重症肌無力的瞭解，改善重症肌無力患者的生活質量。

中南大學湘雅醫院神經內科主任醫師、博士生導師楊歡指出，報告給廣大醫療工作者提供了一個瞭解重症肌無力患者生存狀況和心聲的窗口，也給社會大衆和患者家屬普及了重症肌無力常識。

國家醫保局醫藥服務管理司原司長熊先軍對報告給予了充分肯定，並就報告中存在的一些問題提出了改進建議。熊先軍呼籲社會各界共同努力，爲重症肌無力患者營造便利的生活環境，提供公平的就業機會，以及建立長期照護制度。

香港中文大學深圳研究院副研究員、罕見病真實世界數據研究實驗室負責人董咚對報告進行了解讀。董咚介紹說，報告調研工作於2022年1月啓動，團隊共收集了有效問卷1020份，通過對26位重症肌無力患者，7位重症肌無力患者家屬的訪談和7例醫生的深度訪談，全面描述了我國重症肌無力患者的生活質量，總結出中國重症肌無力患者從發病到確診，再到治療與康復過程中的典型病患旅程。

青年羣體發病率高 患者普遍焦慮抑鬱

報告顯示，重症肌無力在青年羣體發病率較高，患者平均發病年齡爲29.4歲，中位數發病年齡爲28歲。1020名受訪者中，21-40歲人羣佔了患者人數的一半以上。其中，21-30歲年齡段發病的人數最多，共320人，佔比31.4%；其次是31-40歲的年齡段，共有202名患者，佔比19.8%。

大部分重症肌無力患者收入不高，有近四成目前沒有收入，近三成月收入在3000元以下。因此，日常用藥成爲重症肌無力患者一個不小的負擔。報告顯示，口服用藥支出佔患者個人或家庭月收入比例最高的藥物爲中藥或中成藥，月支出中位數佔患者個人月收入的中位數比例爲43.9%，佔家庭月收入的中位數比例爲26.7%，佔家庭月可支配收入的中位數比例爲50.0%。

重症肌無力給身體帶來的傷痛，用藥治療帶來的經濟負擔，各種因素疊加之下，導致重症肌無力患者普遍焦慮抑鬱。報告顯示，重症肌無力患者中高達74.7%存在不同程度焦慮抑鬱。

病友組織是重症肌無力患者緩解抑鬱焦慮的重要途徑。報告指出，患病帶來的孤單感和外人無法體會的痛苦能讓重症肌無力患者很快找到共鳴，病友自發組建的支持網絡也會給他們提供實實在在的支持。一位重症肌無力患者在接受訪談時說：“當初手術是一個病友抬的我，我記得特別清楚，他在我的右手邊抬我，我還拽着他，他姓韓，是長春市內的，這得記一輩子。”

中外專家共話後疫情時代重症肌無力診療

重症肌無力被發現以來，全球醫學界對這一疾病的診療進行了長期探索，積累了豐富經驗。

本次論壇中，美國喬治華盛頓大學神經學與康復醫學系主任，神經學、藥理學和生理學教授亨利·卡明斯基（Henry Kaminski），韓國延世大學醫學院神經內科-神經肌肉醫學系副教授辛夏榮（Ha Young Shin），加拿大多倫多大學臨牀副教授卡羅萊娜·巴內特-塔皮亞（Carolina Barnett-Tapia），就“後疫情時期重症肌無力診療管理的國際經驗”進行了主題演講。在復旦大學附屬華山醫院神經內科主任醫師、博士生導師趙重波教授的主持下，亨利·卡明斯基教授（Henry Kaminski），中國臺灣輔仁大學講座教授、新北市雙和醫院神經內科顧問醫師邱浩彰，首都醫科大學宣武醫院神經內科主任醫師李海峯等專家圍繞這一議題進行了探討。

亨利·卡明斯基教授（Henry Kaminski）表示，儘管新型冠狀病毒大流行時代已經結束，但病毒將長期伴隨着我們，並對重症肌無力患者產生持續性影響。邱浩彰提出，對於重症肌無力患者來說，後疫情時代接種疫苗仍是必不可少的。李海峯認爲，後疫情時代更需加強對重症肌無力的患者的診療與管理，儘早診斷，儘快控制患者的病情。

論壇後半程，中國臺灣輔仁大學講座教授、新北市雙和醫院神經內科顧問醫師邱浩彰，首都醫科大學宣武醫院神經內科主任醫師李海峯，中國醫學科學院北京協和醫院神經科主任醫師管宇宙，北京醫院神經內科主任醫師殷劍就“後新冠時期重症肌無力管理的中國經驗”主題進行了分享。

邱浩彰教授表示，重症肌無力患者感染新型冠狀病毒極有可能導致病情惡化，並引發併發症。“在患者出現危象時，我們曾採用過免疫球蛋白治療和血漿置換兩種方法。”

李海峯教授講述了重症肌無力的發病機制，以及目前國內治療重症肌無力的過程當中採用的一些方法。“我們通過治療達標使患者維持免疫平衡，獲得良好的生活質量。”

中國醫學科學院北京協和醫院神經科、主任醫師管宇宙教授，就“重症肌無力患者長期使用激素如何進行風險控制”主題進行了分享，管宇宙表示，“最好的狀態，是使用適量激素，既能控制病情，又不產生嚴重副作用。”

殷劍教授指出，重症肌無力的治療方法在不斷迭代，本世紀已進入單抗時代和靶向治療時代。“中國已經成爲和歐洲、北美並列的全球三大重症肌無力研究臨牀研究中心，很多中國企業已加入研發行列，未來會陸續投入臨牀使用。”

空軍軍醫大學唐都醫院神經內科主任醫師、博士生導師李柱一教授，中南大學湘雅醫院神經內科主任醫師、博士生導師楊歡教授主持了整場會議，並對重症肌無力患者關心的問題進行了解答，對會議進行了總結。

今年國際罕見病日期間，主辦方北京愛力重症肌無力罕見病關愛中心還在騰訊公益發起了“無力患者有力計劃”，號召全社會愛心人士用實際行動幫助重症肌無力患者羣體。