新藥研發的風險究竟有多大？以賽諾根製藥（SeragonPharmaceuticals，2014年併入全球第二大藥廠羅氏）爲例，其先前開發的前列腺癌藥物ARN-509（Erleada）在強生接手6年後終於在去年獲批上市。而當初隨賽諾根一起被羅氏納入旗下的乳腺癌藥物ARN-810卻在投入近20億美元后被中止臨牀。

同樣受阻的還有受到關注的抗病毒藥物瑞德西韋（Remdesivir）。不久前，美國國立衛生研究院(NIH)公佈了抗病毒藥物瑞德西韋（Remdesivir）的臨牀結果，雖然在縮短治療時間上，瑞德西韋優於安慰劑；但在降低死亡率這一重要指標方面，其結果低於統計的可靠性閾值，這意味着結果可能是偶然的，而不是藥物的能力。

儘管瑞德西韋屬於“老藥新用”，但歷經多個國家、數月的臨牀試驗，結果並不如人意，那些需要通過從細胞到小鼠、大鼠到靈長類再到人類漫長試驗進程的原創新藥研發難度更是可想而知了。來自輝瑞、強生、羅氏等醫藥巨頭的統計顯示：一款原創新藥從研發到上市投入超過10億美元，時間要花費約10年，藥物篩選的失敗率更是高達97%，上述提到的賽諾根ARN-509就是那3%的“幸運兒”。

輝瑞/默克：Bavencio頭頸癌III期研究失敗

2020年3月，輝瑞/默克公司對外表示：抗PD-L1療法Bavencio治療頭頸癌III期研究因療效欠佳提前終止。原因是：根據預先計劃的中期分析，該研究不太可能達到使無進展生存期（PFS）取得統計學上顯著改善的主要終點。

Bavencio屬於PD-L1腫瘤免疫療法，這是當前備受矚目的一類腫瘤免疫療法，輝瑞於2014年11月與默克簽署高達28.5億美元協議，進軍PD-L1領域。

羅氏：賽諾根（Seragon）SERD乳腺癌藥物ARN-810臨牀已終止

2020年2月，羅氏公司（Roche）透露，2014年以17.25億美元併購賽諾根製藥（Seragon Pharmaceuticals）獲得的早期SERD（選擇性雌激素受體降解劑）藥物ARN-810已經被中止臨牀試驗，而另一個SERD藥物RG6171的III期臨牀試驗正在推進中。

僅僅在美國，乳腺癌一年就奪走美國近4萬名婦女的生命，其中多達一半由雌激素受體驅動引發。報道稱：賽諾根研究的下一代SERD藥物既可以阻斷雌激素對雌激素受體的作用，也可以從細胞中完全消除雌激素受體。

華爾街機構當時的分析稱：賽諾根SERD藥物產品作爲可口服給藥的有效藥物，可能成爲一款改變乳腺癌治療遊戲規則的產品。

百健（Biogen）：阿爾茨海默病藥物Aducanumab起死回生

2019年 3 月，美國生物技術公司百健（Biogen）宣佈，將停止阿爾茨海默病藥物aducanumabIII期臨牀試驗。理由是：Aducanumab對於阿爾茨海默病以及輕度阿爾茨海默病癡呆引起的輕度認知功能損傷沒有改善作用，很可能難以到達主要療效終點。

不過，7個月後，事情迎來了 180 度驚天大逆轉：在與美國食品藥品監督管理局（FDA）和外部專家討論之後，百健將計劃在 2020 年向 FDA 遞交 Aducanumab 的生物製劑許可上市申請（BLA）。

原來，在終止臨牀試驗後，研究人員從研究中獲得了更多的數據，從而形成了一個更大的數據集。對這個更大的數據集進行的新的廣泛分析，顯示出與之前分析預測不一樣的結果：III期研究達到了它的主要終點，顯示了臨牀衰退的顯著減少。接受Aducanumab 治療的患者在認知和功能測試（如記憶、定向和語言）方面有顯著的改善。

Aducanumab 的起死回生，無異於給抗擊阿爾茨海默病的整個羣體，包括藥企、醫生、患者及家屬帶來振奮人心的新希望。