近日，對於中國神經內分泌瘤創新藥索凡替尼可謂好事連連不斷。

首先，在2020年歐洲腫瘤內科學會年會（ESMO）召開的第三天，即9月20日，解放軍總醫院第五醫學中心的徐建明教授口頭報告了一項評價索凡替尼在晚期胰腺來源神經內分泌瘤患者中療效和安全性的III期SANET-p研究結果，結果證明索凡替尼與安慰劑相比，ORR也以19.2%的數據達到了前所未有的新高度，84%的胰腺NET患者實現減瘤獲益，疾病進展的風險更是急劇下降66%！索凡替尼以其優秀的表現成爲全球首個治療非胰腺來源神經內分泌瘤擁有確切性證據的中國創新藥物。

9月17日，中山大學附屬腫瘤醫院的周志偉教授以e-POSTER形式率先展示了一項用於評估索凡替尼治療非胰腺來源神經內分泌瘤安全性和有效性的III期SANET-ep研究亞組分析結果。同日，中國國家藥品監督管理局（國家藥監局）已受理索凡替尼用於治療晚期胰腺神經內分泌瘤的新藥上市申請。

在徐建明教授口頭報告的同一天，國際頂級學術期刊《柳葉刀·腫瘤學》同時收錄了SANET-ep和SANET-p的兩項研究。

短短几日內，全球腫瘤界紛紛將目光轉向中國，神經內分泌瘤治療開啓索凡替尼時代，該藥也即將成爲全球首個且唯一覆蓋所有部位來源的神經內分泌瘤創新藥。

9月21日，在索凡替尼2020ESMO最新研究數據發佈會上，徐建明教授與來自北京大學腫瘤醫院的沈琳教授，針對腫瘤領域醫生和患者關注的重點，深度解讀了索凡替尼的最新研究數據，並完整梳理了最新研究的熱點內容。

神經內分泌瘤（NET）是一種可以發生於全身多組織和器官、生長緩慢的腫瘤，以胃腸胰的神經內分泌瘤最爲多見，按照原發部位的不同，可以分爲胰腺NET和非胰腺NET。

大家所熟知的蘋果前CEO喬布斯，正是由於不幸罹患胰腺來源的神經內分泌瘤而去世。在過去的幾十年裏，神經內分泌瘤曾被認爲是一種罕見的“疑難雜症”，這是由於其在早期進展緩慢、沒有特異性的症狀，難以被發現，往往在發生轉移後才能被診斷出來導致的。

隨着胃腸內鏡及其它臨牀技術的發展，檢測手段的日漸豐富，NET患者的確診率逐年提升，在中國，2018年約有67,600例神經內分泌瘤新診斷病例。按照中國的發病率與流行率比例（incidence to prevalence ratio）估算，中國總共或有高達300,000名神經內分泌瘤患者，而這一數值還在持續上升，但患者可以採取的治療方式卻一直很侷限。

索凡替尼SANET-p和SANET-ep 兩項研究，是全球首個針對中國神經內分泌瘤患者的新藥III期臨牀研究，分別納入了胰腺NET和非胰腺NET的中國患者，深度分析胰腺NET和非胰腺NET患者的具體疾病情況，其研究頂層設計不僅具有創新性，還同時兼具精準性和突破性。

在此前多次彙報的SANET-ep研究中，索凡替尼證明了其在非胰腺NET的抗血管生成治療過程中對於患者的明顯獲益。與安慰劑組的中位無進展生存期（PFS） 3.8個月相比，索凡替尼治療組患者的中位PFS達到了9.2個月，提升了2.4倍，客觀緩解率（ORR）爲10.3%，63%的非胰腺NET患者實現腫瘤縮小，並在所有亞組中均觀察到了索凡替尼的治療療效。

此前，國家藥監局於2019年11月受理了索凡替尼的首個新藥上市申請用於治療非胰腺神經內分泌瘤，並於2019年12月將該新藥上市申請納入優先審評。索凡替尼的兩項研究都因良好療效達到研究終點而提前終止，這在國內創新藥中難得一見！

2020年9月17日，中國國家藥品監督管理局（國家藥監局）已受理索凡替尼用於治療晚期胰腺神經內分泌瘤的新藥上市申請。此次新藥上市申請是基於成功的SANET-p臨牀研究數據，這已是索凡替尼第二次獲受理新藥上市申請。

索凡替尼（surufatinib）是和黃醫藥研發的創新靶向藥，它具備獨特的協同抗腫瘤機制，是一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑。索凡替尼通過抑制血管內皮生長因子受體（VEGFR-1、2、3）和成纖維細胞生長因子受體（FGFR）來阻止在腫瘤上生成新的血管，同時也可通過抑制集落刺激因子-1受體(CSF-1R)來調節巨噬細胞，改善免疫微環境，激活人體免疫功能。

從2006年立項，到2020年III期研究結果彙報再到上市申請，14年的研發歷程，不僅填補了中國神經內分泌瘤治療領域的空白，同時也造就了中國新一批神經內分泌瘤專家，也見證着中國的藥物研發，從以往的追隨者，逐漸向領頭者的身份轉變

和黃醫藥基於在中國已完成的SANET-ep(非胰腺NET)和SANET-p(胰腺NET)研究，以及索凡替尼在美國治療非胰腺和胰腺NET患者的多列隊Ib期臨牀試驗的現有數據，計劃從2020年底到2021年初向美國食品藥品監督管理局（FDA）滾動遞交新藥上市申請，並於其後在2021年向歐洲藥品管理局（EMA）提交上市許可申請（MAA）。

據介紹，在美國，索凡替尼被授予快速通道資格，用於治療胰腺和非胰腺神經內分泌瘤，及 “孤兒藥”資格，用於治療胰腺神經內分泌瘤。以索凡替尼爲代表的中國創新藥物以其科學辯證的研究方法、前沿創新的研究理念、規範嚴謹的研發流程，成爲中國創新力量走向世界的代表。