4月22日，聯拓生物宣佈，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已接受mavacamten用於治療有症狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的新藥上市申請（NDA），並將其納入了優先審評。

肥厚型心肌病是一種由心肌過度收縮和左心室血液充盈受阻引起的慢性進行性疾病，可導致衰弱症狀和心臟功能障礙。據估算，全球每500人中就有1人是肥厚性心肌病患者。導致肥厚性心肌病最常見的原因是心肌肌節蛋白的突變。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，強體力活動可導致疲勞或呼吸困難，影響患者的日常生活。肥厚型心肌病還與房顫、卒中、心力衰竭和心臟性猝死風險的增加有關。目前，中國約有110萬至280萬名肥厚型心肌病患者，其中約有三分之二是梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一則是非梗阻性肥厚型心肌病患者。

此次新藥上市申請的遞交是基於mavacamten的全球關鍵III期EXPLORER-HCM臨牀試驗的數據結果。該試驗評估了與安慰劑相比，mavacamten在有症狀的oHCM患者中的安全性和有效性。EXPLORER-HCM試驗的結果證明mavacamten具有強大的療效，在運動能力、功能狀態和患者報告結局以及緩解左心室流出道梗阻的能力方面可爲患者帶來具有臨牀意義的改善。EXPLORER-HCM試驗達到了其預先設定的所有主要和次要研究終點，且具有統計學意義。

“HCM顯著影響患者的生活質量，目前缺乏有效的治療方案，臨牀上急需創新藥物。” 北京協和醫院院長、心臟病學教授、EXPLORER-CN研究牽頭研究者，張抒揚教授表示：“作爲首個靶向疾病病理生理機制的藥物mavacamten有望改善中國oHCM的治療現狀，並對患者的健康狀況及日常生活能力產生積極影響。”

“mavacamten作爲已得到臨牀驗證的治療方案，是治療梗阻性肥厚型心肌病的同類首創藥物。如今我們離將這一創新藥物惠及患者的目標又進了一步。”聯拓生物首席執行官王軼喆博士表示，國家藥品監督管理局同意我們在 mavacamten中國III期臨牀試驗還未結束前遞交NDA，說明了我們已有的試驗結果非常積極，也彰顯了我們對加速將關鍵療法帶給患者的承諾。

據悉，CamzyosTM (mavacamten)是首個且目前唯一獲得美國FDA批准的心肌肌球蛋白抑制劑，適用於治療症狀性紐約心臟協會（NYHA）心功能II-III級的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能能力和症狀。除在美國外，該藥也在澳大利亞、加拿大和巴西獲得了監管部門的上市批准。