◎本報記者 張佳星

“每年醫保目錄進行動態調整時，傳統臨牀試驗能爲申報藥品提供的證據非常有限。”國家醫保局醫藥服務管理司司長黃心宇表示，一些創新藥品附條件上市，其潛在獲益缺乏核心證據支撐，還有一些續約藥品，性價比是不是符合當初預期，這些都需要開展真實世界研究，從而爲藥物價值評價提供客觀真實證據。

1月16日，首批79家醫院簽約組建可信評價點網絡，率先牽頭開展一系列基於醫保決策需求和應用場景的醫保綜合價值評價研究。

國家醫保局黨組成員、副局長施子海在組建簽約會上指出，開展真實世界醫保綜合價值評價，就是要打造一套科學、權威的評價“標尺”，讓有限醫保基金髮揮最大效益，推動形成真支持創新、支持真創新、支持差異化創新的格局。

“在我們的平臺上，各類文本數據達到7.62TB（太字節），影像數據規模也超過PB（1PB等於1024TB）級。”江蘇省人民醫院院長劉雲介紹，江蘇省較早建立了區域數據中心，分院及省內醫聯體單位的數據實現全量上傳，能夠爲真實世界研究提供重要數據基礎。

醫療數據包括診療方案、臨牀預後、遠期生存、藥品臨牀副作用等一系列藥物在臨牀使用中的真實表現。北京大學腫瘤醫院黨委書記馬少華表示，通過真實世界數據，能夠看到哪些藥真正改善了患者生活質量，哪些醫療服務項目性價比更高。

相較於傳統臨牀試驗數百至數千人的數量級別，真實世界醫保綜合價值將涵蓋更大範圍的真實世界數據。例如，此前針對集採藥品阿託伐他汀鈣片開展的一項多中心回顧性研究，納入了仿製藥和原研藥用藥患者36萬例。

多中心數據的匯聚是此次可信網絡組建的重點工作之一。“加強數據治理是推進真實世界評價工作的基礎與前提。”國家醫保局大數據中心主任付超奇解釋，統一的數據治理決定了評價結果的科學性，如果數據本身標準不一、質量參差不齊，無論分析方法多麼先進，得出的結論也如沙灘上的建築難以站得住腳。

可信評價點網絡公約顯示，網絡成員爲評價研究提供數據、參與數據集中標化工作，可申請使用共享數據、履行用數告知義務，同時要承擔數據使用過程中的安全主體責任。

作爲真實世界醫保綜合價值評價試點地區，蘇州市醫療保障局局長施燕萍表示，蘇州市持續推動數據治理與質量管控流程的規範化、標準化，依託千萬人醫保數據建設三醫協同數據實驗室，構建安全合規可用的數據庫，爲醫保綜合價值評價提供真實、可溯源的數據支撐。

“可信評價點不僅是重要的數據來源，更是建立評價體系，推動評價規範，形成評價範式的核心力量。”天津大學藥物科學與技術學院黨委書記吳晶說，高質量證據還需要科學的研究設計和嚴謹的評價體系支撐。

1月14日，國家醫保局對《藥品真實世界醫保綜合價值評價系列指南（試行）》進行了公開徵求意見，指南對真實世界數據的範圍、研究發起設計評價方法等要素進行了界定和指導。

“真實世界研究難度大，場景複雜。”吳晶表示，他們將從科學性、可行性、安全性出發，嚴格把關研究設計，促進形成可速查、可覈查、可驗證的證據體系。

試點地區積極發動各方面專家資源形成聯動機制。“深圳通過盤活專家智庫、高水平決策諮詢委員會、學會行業協會等多元支撐力量，強化評價人才隊伍能力體系建設。”深圳市醫療保障局副局長彭婧婷表示，醫保部門將積極探索評價結果在支付方式、商保準入等決策中的應用，助力醫院、企業、科研、金融等機構願參與能受益，形成價值共創的良性循環。